外显子跳跃疗法 ExonSkipping 的个体化设计面临哪些技术瓶颈

外显子跳跃疗法（ExonSkipping）作为一种新兴的基因治疗技术，旨在通过跳过致病基因中的特定外显子，从而恢复蛋白质的正常功能。这一疗法在个体化设计过程中面临着诸多技术瓶颈。

精准识别致病基因中的外显子是关键。目前，虽然基因测序技术取得了长足进步，但仍然存在一定的误判率。不同个体之间基因变异的复杂性也增加了识别的难度。

设计有效的药物载体是实现外显子跳跃的关键。目前，常用的药物载体如脂质体、病毒载体等，在递送过程中存在一定的生物安全性问题，且对细胞毒性较大。

外显子跳跃疗法需要克服细胞内环境的影响。细胞内环境复杂多变，药物载体在递送过程中可能受到多种因素的影响，如细胞膜通透性、细胞内酶活性等。

个体化设计需要考虑患者的年龄、性别、遗传背景等因素。不同个体对这些因素的敏感性存在差异，如何根据个体差异进行精准治疗，仍需进一步研究。

外显子跳跃疗法的长期疗效和安全性仍需进一步验证。目前，该疗法尚处于临床试验阶段，长期疗效和安全性数据有限。